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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
费博瑞：持续看好中国市场 将继续加大在华投资******
【跨国企业在中国】
编者按：走进在华跨国企业，听外企老总谈“中国式现代化机遇”、释“经济全球化之道”。
中新网10月21日电 题：费博瑞：持续看好中国市场 将继续加大在华投资
中新财经 宫宏宇
“25年的在华发展证明，中国不仅是集团关键的增长引擎，中国独特的科技创新发展和数字营销生态，也已经成为引领集团未来创新的灵感策源地之一。”
日前，欧莱雅北亚总裁及中国首席执行官费博瑞接受中新财经专访时表示，近年来，中国开放的大门越开越大，营商环境越来越好。《中华人民共和国外商投资法》的落地实施，以及自贸区、进博会等诸多开放性的重要举措，都体现了中国立志成为科研创新和营商环境的新高地，让欧莱雅对中国市场更加有信心。
访谈实录摘要如下：
中新财经：2022年是欧莱雅集团进入中国的第25个年头。您如何看待欧莱雅这些年来在中国的总体发展？中国的营商环境有何变化？
费博瑞：自1997年进入中国市场以来，欧莱雅始终坚持在中国“创造美，让世界为之所动”，并与中国同频共振。伴随着中国改革开放、经济腾飞和社会发展，欧莱雅奋勇向前，在中国打造出一个美丽传奇。如今，中国已成为欧莱雅集团全球第二大市场，并于2021年被提升为北亚区总部。
这25年来，欧莱雅是中国一系列利好营商政策的见证者、参与者、贡献者。
具体来说，中国做出了很多努力，让中国市场更加稳定、透明、可预期和公平竞争，也为整个世界注入了繁荣和稳定的力量——从简政放权到减税降费，从不断与国际接轨到本土化创新，近年来，改革的步伐越来越快，落实的效率越来越高，中国开放的大门越开越大，营商环境越来越好。
《中华人民共和国外商投资法》的落地实施，以及自贸区、进博会等诸多开放性的重要举措，都体现了中国立志成为科研创新和营商环境的新高地。这让我们对中国市场更加有信心。
目前，中国已成为欧莱雅集团的核心战略市场，不仅是集团北亚区总部，还是全球六大研发枢纽之一、全球三大美妆科技中心之一、集团首个实现所有运营场所碳中和的市场，以及全球首家自建智能运营中心奠基的市场，并有望成为集团在世界范围内的第一大市场。欧莱雅始终秉承着“在中国、为中国”的信念，以美的力量启迪中国人寻求更加美好的生活。
中新财经：近日，欧莱雅全球首家自建智能运营中心在苏州奠基。为何将该中心选址在中国的苏州？智能运营中心有何创新之处？
费博瑞：1996年，欧莱雅在苏州建立了在华第一家工厂——苏州尚美工厂，我们在中国的“美丽之旅”由此开始。
多年来，苏州为企业提供了不断优化的营商环境。得益于苏州当地政府，尤其是苏州工业园区的支持，苏州在基础设施、管理设施、人才培养等方面为外资企业提供了利好的政策和激励措施，让我们共享发展红利，这也让我们对于选址苏州的决定更加确信。
时至今日，苏州工厂已成为欧莱雅集团全球最大的护肤品工厂，我们在苏州打造了中国最大的分销中心，不断培养当地本土人才，苏州对于欧莱雅的重要性不言而喻。而在如今复杂多变、中国市场充满挑战的环境下，此次在华的持续投资，再次彰显了欧莱雅对中国市场坚定不移的信心与承诺。
投入使用后，苏州智能运营中心将通过全新升级的系统和软件设计实现更“数智化”、更敏捷、更定制化、更可持续的运营服务。具体包括，采用全球前沿的自动化智能高速分拣系统与机器人设备，在保障D2C订单分拣准确性的同时，缩短电商包裹分拣时间；凭借数字化技术，为消费者提供广泛的定制化服务；采用环境友好的设计和材料生产“绿色包裹”等。
预计该智能运营中心将于2025年实现欧莱雅中国年D2C模式包裹产量“翻三番”。该中心还将成为中国乃至集团全球市场的孵化器，实行创新运营解决方案，服务于零售商和消费者。
中新财经：今年5月，欧莱雅在中国市场投资成立集团首个除总部外单个市场设立的投资公司，该公司的成立有何背景？对集团发展有何意义？
费博瑞：扎根中国25年以来，我们始终对中国市场充满信心，秉持“在中国，为中国”的理念不断加大在华投资。
2018年，欧莱雅全球总部提出要从美妆公司转型成为美妆科技公司的愿景。因此，欧莱雅成立的这家投资公司致力于投资创新美妆科技，助力上海国际消费中心城市和科技创新中心建设和中国开放式创新高质量发展。同时，该公司的设立也是对欧莱雅中国今年发布的全新战略“美：共同进化·生生不息”的回应，因为创造未来之美的道路上，需要携手生态圈伙伴合作共创。
投资公司成立时，我们也感受到了上海政府为我们提供力所能及的帮助、关怀和协助。公司设立流程从至少3个月缩短至一周内办理好营业执照。由于疫情原因大家都处于居家办公状态，政府不但接受了电子签署形式，甚至还通过线上软件远程“云指导”我们完成了文件准备以及申请流程。我们真切希望这一投资公司的成立能够提振市场信心，为市场注入一剂强心针。
25年的在华发展证明，中国不仅是集团关键的增长引擎，中国独特的科技创新发展和数字营销生态，也已经成为引领集团未来创新的灵感策源地之一。该投资公司的成立，将开放式创新投资引入中国，期待进一步提升和赋能中国创新生态圈，加速中国开放式创新和成果转化，并以中国智慧启迪全球。同时，这一投资公司将助力集团探索未来之美，加快集团向美妆科技转型。
除投资公司外，欧莱雅在三年前开创“BIG BANG美妆科技创造营”项目，在结缘东方美谷后，又携手法国商务投资署把项目拓展至国际范围，共吸引超过 1000家国内初创公司及50余家法国初创公司的参与，并有30多个项目成功落地。同时，该项目也成为中法化妆品产业合作的标杆项目。这一例子也再次证明了中国对于启迪集团创新灵感的重要作用。
中新财经：伴随经济发展、科技进步以及消费群体变化，中国美妆市场出现了一些新趋势。可否用几个关键词谈谈您的理解？
费博瑞：中国美妆市场拥有巨大的潜力，人们对于美的追求更加渴望，并将伴随着中国中等收入群体的增加进一步成长。我们看到中国美妆市场中不断涌现出的新趋势可以概括为：
新品类：护肤将会更具创新性，更功能化，优质化，更关注个性和科学化；彩妆将为消费者带来更多惊喜；香水、香氛将成为未来新风潮，成为中国消费者新的生活方式场景的一部分，尤其是在年轻人中；护发、美发，头皮的科技和领域的服务将更数智化、专业化、精准化发展。
新渠道：得益于包括直播等新科技的发展普及，线上线下进一步联动，带来更多好的体验和个性化的服务。
新市场：新兴城市消费力崛起。
美好生活方式：追求美好的生活方式始终在大家的心头，并且日新月异，包括国潮消费正当时、没有人是无名之辈、追求便捷、物有所值、健康是金、诚信为本、超前研究等特性。
中新财经：您如何看待未来中国美妆市场的发展前景？
费博瑞：中国市场一直拥有着巨大的潜力，人们对于美的追求愈发渴望，欧莱雅始终对整个中国美妆市场充满期待。
从规模和增长速度上两方面，中国市场都是集团最活跃的市场。疫情后，我们看到中国美妆市场的强大韧性，在过去的每一次市场恢复期，都出现了强劲反弹。美妆正成为中国消费领域的重要细分行业。例如，2020年，香化品类约占中国最大的免税品运营商中国中免总收入的70%。
中国拥有着全球需求最高且最考究的消费者群体，今天他们对美的追求是全方位的，从头发到指尖，从脸部到身体，从外到内，人们对美的追求不断上升，并伴随着中国中等收入群体的增加进一步成长。因此，中国美妆市场将进一步高质量发展，并为我们不断带来灵感，成为我们的创新引擎。
中新财经：欧莱雅集团后续在华重点布局和投资的方向有哪些？
费博瑞：展望未来，欧莱雅持续看好中国市场，将继续加码对中国市场的布局与投资。
欧莱雅将继续深化消费者洞察，满足消费者需求，不断带来新品牌、新店铺、新产品、新品类、新体验等，并将打造美妆科技生态圈，推动开放式创新。
此外，欧莱雅会持续践行“欧莱雅，为明天”可持续发展承诺，赋能上下游的生态圈伙伴们与消费者共同参与其中，让可持续消费的理念深扎整个行业。
如，欧莱雅中国捐资与上海市消费者权益保护基金会共同成立的“欧莱雅健康低碳专项基金”，将继续促进绿色低碳消费、提升美妆领域消费者知情权的保护水平，共建、共享更公开透明、更负责任、更可持续的中国消费产业生态圈。
欧莱雅还将投资更开放、更创新和更包容的市场。从2018年首届进博会举办以来，欧莱雅持续积极参与，4年来共推出14个新品牌和大量全球领先的美妆科技创新；将作为连续三年的参展商联盟主席，参加第五届进博会，带动15个专委会推动行业创新和跨界创新，并积极发动更多精准的专业观众参与进博会。(完)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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